Czy system udźwignie przełomy w neurologii? ►

W sesji „Wczesna diagnoza oraz innowacyjne terapie kluczem do efektywnego leczenia chorób neurologicznych” udział wzięli:

• dr Edyta Ekwińska, wiceprezes Alzheimer Polska,
• prof. Tomasz Gabryelewicz, prezes Polskiego Towarzystwa Alzheimerowskiego,
• prof. Alina Kułakowska, konsultant wojewódzka w dziedzinie neurologii, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego,
• Wojciech Machajek, wiceprezes Fundacji Chorób Mózgu,
• prof. Konrad Rejdak, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Uniwersytetu Medycznego w Lublinie,
• prof. Halina Sienkiewicz-Jarosz, prezes elekt Polskiego Towarzystwa Neurologicznego, przewodnicząca Krajowej Rady do spraw Neurologii.

Moderatorem sesji był Jakub Gierczyński, ekspert rynku zdrowia.

Nagranie sesji poniżej, pod wideo dalsza część tekstu.

– Choroba Alzheimera stała się w XXI wieku problemem społecznym, co ma związek ze starzeniem się populacji światowej. Przybywa osób po 65. roku życia, a w alzheimerze najistotniejszym czynnikiem w manifestacji klinicznej choroby jest wiek podeszły – powiedział prof. Tomasz Gabryelewicz, kierownik Oddziału Alzheimerowskiego w Centralnym Szpitalu Klinicznym MSWiA w Warszawie, prezes Polskiego Towarzystwa Alzheimerowskiego.

Specjalista wskazał, że choroba ta zaczyna się jednak znacznie wcześniej – nawet 20, 30 lat przed wystąpieniem pierwszych objawów klinicznych.

– Kiedy przewidywalny okres przeżycia był znacznie krótszy, wiele osób nie dożywało tego wieku podwyższonego, czyli osoby te umierały z obecnym w ich mózgu procesem alzheimerowskim, ale bez objawów. Obecnie, kiedy mamy więcej osób starszych, jest większe ryzyko przejścia z fazy bezobjawowej do fazy klinicznej, czyli otępienia alzheimerowskiego – tłumaczył neurolog. 

– Polskie szacunki wskazują, że mamy około 600 tys. osób z różnymi zespołami otępiennymi, w tym 400–450 tys. z otępieniem typu alzheimerowskiego, czyli bardzo dużo. Prognozy demograficzne wskazują na zwiększenie się w najbliższych latach populacji osób powyżej 65. roku życia, co będzie się wiązało z większą liczbą pacjentów – zauważył prof. Gabryelewicz.

Możemy mówić o pewnej rewolucji

Choroba Alzheimera jest leczona farmakologicznie od około dziesięciu lat, natomiast są to jedynie leki o działaniu objawowym, czyli nie na przyczynę choroby.

– Możemy nieco spowolnić rozwój tego procesu i złagodzić przebieg choroby – np. dzięki inhibitorom cholinesterazy oraz memantynie, które cały czas stosujemy – powiedział ekspert. Podkreślił, że w chorobie Alzheimera możemy mówić o pewnej rewolucji w zakresie leczenia.

– Trzy lata temu w Stanach Zjednoczonych zarejestrowano pierwszy lek działający przyczynowo. Jest to przeciwciało monoklonalne, które w kwietniu zostało dopuszczone do leczenia w Unii Europejskiej, co oznacza, że jeszcze w tym roku ten lek będzie dostępny również w Polsce – przekazał prof. Gabryelewicz.

Jak tłumaczył, preparat jest przeznaczony do stosowania dla pacjentów wyłącznie na wczesnym etapie rozwoju objawów klinicznych, to znaczy w fazie łagodnych zaburzeń poznawczych typu alzheimerowskiego oraz w łagodnej fazie choroby. Nie jest to zatem lek dla pacjentów będących w fazach bardziej zaawansowanych. Ponadto, jak podkreślił specjalista, lek nie ma zastosowania w celu zapobiegania wystąpienia choroby, nie może być stosowany profilaktycznie. Profesor wskazał, że kryteria włączenia pacjenta do leczenia są bardzo restrykcyjne.

– Terapia wiąże się z dosyć dużym ryzykiem generowania objawów ubocznych, dlatego tak ważne jest spełnienie wszelkich zasad związanych z bezpieczeństwem kuracji – powiedział, wskazując na duże koszty takiej terapii.

– W krajach europejskich prowadzone są intensywne rozmowy dotyczące polityki refundacyjnej tego leku, co czeka nas także w Polsce. Z uwagi na wysoki koszt terapii trudno liczyć na refundację dla wszystkich pacjentów, natomiast liczymy na program lekowy, który mógłby objąć w pierwszym etapie choćby kilkuset chorych – podkreślił prof. Gabryelewicz, dodając również, jak ważna jest wczesna diagnostyka z zastosowaniem metod diagnostyki klinicznej, jak też diagnostyki neuroobrazowej oraz chemicznej.

Dalsza opieka nad pacjentem oraz dalsze leczenie stanowią problem interdyscyplinarny

– To neurolog jest lekarzem, który powinien stawiać diagnozę choroby Alzheimera i robi to w 99 procentach przypadków. To neurolog jest szkolony do tego, aby różnicować otępienie, ponieważ nie każde otępienie jest chorobą Alzheimera - mówiła prof. Alina Kułakowska, zastępca kierownika Kliniki Neurologii Uniwersytetu Medycznego w Białymstoku, konsultant wojewódzka do spraw neurologii na Podlasiu i prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.

– W momencie, kiedy wkraczają leki specjalistyczne, hamujące progresję choroby, wpływające na proces patogenetyczny – leki, które z pewnością będą kosztowne – nie możemy sobie pozwolić na to, aby dawać te preparaty szeroką ręką pacjentom, którzy nie są na wczesnym etapie choroby Alzheimera. Diagnostyka specjalistyczna, w tym biochemiczna, wymaga obecnie wykonania punkcji lędźwiowej, którą wykonuje od zawsze neurolog. To samo dotyczy pobrania płynu mózgowo-rdzeniowego i wysłania go do odpowiedniego laboratorium, nie mówiąc już o badaniu neurologicznym i różnicowaniu z innymi przyczynami otępień, w tym z otępieniem naczyniopochodnym oraz innymi procesami neurodegeneracyjnymi – powiedziała prof. Kułakowska.

Jak zaznaczyła, dalsza opieka nad pacjentem oraz dalsze leczenie stanowi problem interdyscyplinarny. – Takich pacjentów mogliby wesprzeć psychiatrzy, jednak pytanie, czy znajdą na to czas, oraz geriatrzy, których w Polsce mamy kilkuset. Ten ciężar diagnostyki i leczenia spadnie zatem na neurologów. Niestety, obawiam się, że neurologia obecnie nie jest do tego właściwie przygotowana – stwierdziła profesor.

Potrzebna jest referencyjność ośrodków

Prof. Halina Sienkiewicz-Jarosz, prezes elekt Polskiego Towarzystwa Neurologicznego, przewodnicząca Krajowej Rady do spraw Neurologii, wskazała, że ścieżka pacjenta, który potencjalnie ma być włączony do terapii przeciwciałem monoklonalnym ukierunkowanym przeciwko amyloidowi beta obejmuje podstawowe badania diagnostyczne służące ocenie zaburzeń pamięci oraz ocenie stopnia otępienia i zaburzeń funkcji poznawczych.

– W trakcie badań diagnostycznych musimy po pierwsze udowodnić tę patologię beta-amyloidową, która jest w tej chwili kryterium diagnostycznym, po drugie musimy wykluczyć potencjalne czynniki, które będą sprzyjały wystąpieniu działań niepożądanych. Jak wiemy, terapie beta-amyloidowe są związane z działaniami niepożądanymi, które są bardzo poważne, a tym samym wymagają bardzo ścisłego monitorowania – powiedziała ekspertka.

Jak stwierdziła, ścieżka pacjenta nie kończy się na diagnozie. Leczenie powinno być prowadzone w wyspecjalizowanych ośrodkach posiadających odpowiednie zasoby, które zapewnią pacjentowi regularne podania leku. – Potrzebna jest pewna referencyjność ośrodków, chociażby ze względu na te zasoby, które będą potrzebne do realizacji takich terapii – wskazała specjalistka, dodając, że być może będzie to trudne do zrealizowania na poziomie poradni.

– W Polsce działa około 1420 poradni neurologicznych, oddziałów ponad 200, więc wymagałoby to zaplanowania (...). Mamy zatem kilka obszarów, które wymagają zastanowienia się. W mojej ocenie powinny być dobrze opisane w programie lekowym i będą wpływały na koszty terapii – powiedziała prof. Sienkiewicz-Jarosz.

Istotna rola neuropsychologów

– To będzie taki sam wysiłek, jaki był przy stawrdnieniu rozsianym. W Polsce mamy około 130 ośrodków leczących SM. Tutaj mówimy o chorobie, która jest dziesięć razy częstsza. Pewne zasoby muszą być większe, ale musi być bardzo ścisła współpraca między ośrodkami ambulatoryjnymi, które dokonają tegoprzesiewu z każdą osobą, która potencjalnie może mieć zaburzenia poznawcze, i przekierują takich pacjentów do poszerzonej diagnostyki neurologicznej – powiedział prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak z Katedry i Kliniki Neurologii Uniwersytetu Medycznego w Lublinie.

Ekspert zwrócił uwagę na rolę neuropsychologów, którzy muszą przeprowadzić specjalistyczne testy, niekiedy zaczynając od prostych testów przesiewowych.   

– Pamiętajmy też, że trwają światowe badania nad walidacją testów z krwi. Na razie jeszcze za wcześnie, aby o nich mówić, ale świat nad tym pracuje. Natomiast obecnie widzimy, że kształtuje się system, który jest wyzwaniem dla wszystkich. Myślę, że w tak dobrej strukturze organizacyjnej polskiej neurologii, razem z psychiatrami, jesteśmy w stanie sobie z tym poradzić. Inne choroby były przykładem, że nawet przy pewnych deficytach i mniejszych zasobach, organizacyjnie wypadaliśmy świetnie – powiedział prof. Rejdak.

Ważna jest edukacja lekarzy w obszarze chorób otępiennych oraz innych schorzeń układu nerwowego

Prof. Kułakowska przypomniała, że Polskie Towarzystwo Neurologiczne w 2021 r. opublikowało „Strategiczne kierunki rozwoju polskiej neurologii do roku 2030”, gdzie wyznaczono optymalną ścieżkę ukierunkowaną dla pacjenta z otępieniem. – Niestety, neurologia nadal nie należy do priorytetowych dziedzin medycyny w naszym kraju – dodała.

Podkreśliła, jak ważna jest edukacja lekarzy w obszarze chorób otępiennych oraz innych schorzeń układu nerwowego, zaznaczając, jak ważny przesiew na etapie podstawowej opieki zdrowotnej.

 – Lekarze rodzinni są świetnie wyszkoleni w internie, kardiologii, diabetologii, natomiast jeżeli chodzi o choroby mózgu, choroby układu nerwowego, widzimy tu duży problem – oceniła.

Zdaniem neurolog, problem stanowi także to, że pytania z zakresu neurologii nie są włączone do lekarskiego egzaminu końcowego. – Od dawna o to zabiegamy jako całe środowisko. Odbyliśmy dużo rozmów, napisaliśmy wiele pism, mieliśmy pewne obietnice. Stworzono nowe rozporządzenie na temat LEK i nie wyobrażamy sobie, aby nie było w nim pytań z neurologii – stwierdziła prof. Kułakowska.

W Polsce niestety nie mamy typowych poradni alzheimerowskich

Stronę pacjentów reprezentowała dr Edyta Ekwińska, wiceprezes Alzheimer Polska, członek Alzheimer Europe. Jak zobrazowała, w polskim systemie opieki zdrowotnej pacjent z zaburzeniami pamięci w pierwszym kroku udaje się do lekarza rodzinnego.

– Kiedy u pacjenta zaczynają się objawy, jako manifestacja choroby, pacjent poszukuje pomocy. W naszym kraju niestety nie mamy typowych poradni alzheimerowskich, które kojarzyłyby się pacjentom z zaburzeniami pamięci z tym, że powinni tam się udać. Biorąc pod uwagę fakt, że pacjent idzie najpierw do lekarza rodzinnego, niezwykle ważne jest to, jak on zareaguje na te trudności. Pacjenci do lekarza pierwszego kontaktu mają często największe zaufanie i jeżeli taki medyk, słuchając pacjenta z kłopotami pamięci, przeprowadzi testy przesiewowe, to istnieje szansa, że w tych testach okaże się, czy rzeczywiście pacjent ma obiektywne trudności z pamięcią. Wtedy lekarz powinien skierować taką osobę do poradni neurologicznej lub poradni psychiatrycznej. Neurolodzy i psychiatrzy mogą diagnozować choroby otępienne. Niestety często lekarze rodzinni trochę bagatelizują objawy, które zgłasza pacjent – powiedziała dr Ekwińska.

Tsunami chorób neurodegeneracyjnych i niespełniony dekalog potrzeb neurologii

– W Polsce mamy tsunami chorób neurodegeneracyjnych. Od trzech lat mamy dekalog potrzeb polskiej neurologii. Spełniony został jedyne czwarty jego punkt – neurologia priorytetową specjalizacją, natomiast dziewięć innych nie – powiedział Wojciech Machajek, wiceprezes Fundacji Chorób Mózgu.

Ekspert odniósł się także do sytuacji osób z ataksją Friedreicha. – Mnie najbardziej porusza, że średnia wieku chorych na ataksję wynosi 37 lat. Ci ludzie żyją bardzo krótko... W tej chwili 30 pacjentów jest leczonych w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych, a choruje 150. Może zatem jednak warto, aby wszystkie te osoby objąć leczeniem – stwierdził.

Prof. Kułakowska zaznaczyła, że choroby rzadkie leczą przede wszystkim neurolodzy. Jest ich kilka tysięcy, a około 50 procent z nich stanowią choroby układu nerwowego, jedną z takich chorób jest ataksja Friedreicha.

– Jest to choroba dramatyczna dla osób, które chorują. To choroba genetyczna, która zajmuje układ nerwowy, a także mięsień sercowy, układ szkieletowy, może rozwinąć się również cukrzyca. W efekcie młodzi ludzie w wieku około 20 lat zaczynają siadać na wózek inwalidzki. W momencie, kiedy pojawia się pierwszy lek na tę chorobę, powinniśmy zrobić wszystko, aby dać tym ludziom szansę na zatrzymanie postępu choroby – podkreśliła specjalistka.

Zdążymy zabezpieczyć się w leki? Dlaczego sektor farmaceutyczny powinien być traktowany jako kluczowy w polskiej gospodarce? O tym mówili eksperci podczas konferencji Priorities and Challenges in Polish and European Drug Policy w Warszawie. 

Przeczytaj także: „Wsparcie finansowe, zachęty i konkurencyjność” i „Nowe terapie dla pacjentów onkologicznych”.